基因编辑加速迈向临床应用

本月,先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因,后有世界首批经基因编辑对器官移植无“毒”的小猪诞生;上个月,美国一个专家委员会以10比0的投票,建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法……

新华社华盛顿8月22日电 综述:基因编辑加速迈向临床应用

在新一代基因编辑工具尤其是CRISPR推动下,新型基因疗法正加速迈向临床应用。

新华社记者林小春

基因编辑在多个领域拥有巨大的应用潜力,其中一大热门是治疗遗传病,尤其是单基因遗传病。据估计,大概有一万种疾病由单个基因的突变引起,其中多数属于遗传病。通过筛选排除有问题的受精卵,能帮助部分婴儿避免罹患遗传病。但当受精卵全部存在问题时,唯一可求助的只有基因编辑。

本月,先是科学家们宣布成功修正人胚胎中肥厚型心肌病致病基因,后有世界首批经基因编辑对器官移植无毒的小猪诞生;上个月,美国一个专家委员会以10比0的投票,建议食品和药物管理局批准第一种癌症基因疗法

目前,科学家已针对多种遗传病开展基因编辑的临床前研究,包括血友病、地中海贫血、镰状细胞性贫血、杜兴肌营养不良症、慢性肉芽肿病、Crygc基因引起的白内障、囊性纤维化、遗传性酪氨酸血症I型等。

在新一代基因编辑工具尤其是CRISPR推动下,新型基因疗法正加速迈向临床应用。

同样热门的是基因编辑与免疫疗法结合治疗癌症,业内人士预测短期内有望进入临床应用。免疫疗法有多种形式,其中一些使用经过基因改造的免疫细胞,这些免疫细胞注入病人体内后有潜力寻找并杀死癌细胞,因此也被称为“活药物”。

四大热点值得关注

中国科学家已经开展了基因编辑治疗肺癌的试验,而瑞士诺华公司、美国风筝制药公司与朱诺治疗公司是CAR-T疗法的领头羊。今年7月,美国食品和药物管理局专家委员会一致建议,批准诺华的一种CAR-T疗法,以用于治疗复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病,为美国批准首个基因疗法铺平道路。

基因编辑在多个领域拥有巨大的应用潜力,其中一大热门是治疗遗传病,尤其是单基因遗传病。据估计,大概有一万种疾病由单个基因的突变引起,其中多数属于遗传病。通过筛选排除有问题的受精卵,能帮助部分婴儿避免罹患遗传病。但当受精卵全部存在问题时,唯一可求助的只有基因编辑。

基因编辑也有望在艾滋病治疗领域大放异彩。抗逆转录病毒疗法的普及大大延长了艾滋病病毒携带者的寿命,但不能治愈艾滋病。现在,基因编辑让人们看到了根治艾滋病的希望。多家实验室正从事基因编辑治艾滋病的研究,已有研究团队有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒。

目前,科学家已针对多种遗传病开展基因编辑的临床前研究,包括血友病、地中海贫血、镰状细胞性贫血、杜兴肌营养不良症、慢性肉芽肿病、Crygc基因引起的白内障、囊性纤维化、遗传性酪氨酸血症I型等。

基因编辑还能帮助实现异种器官移植,解决全球移植器官荒。哈佛大学乔治·丘奇及其学生杨璐菡最近就报告说,借助CRISPR工具,他们培育出世界上首批不带内源性逆转录病毒的小猪,成功解决异种器官移植中潜在的异种病毒传播风险。

同样热门的是基因编辑与免疫疗法结合治疗癌症,业内人士预测短期内有望进入临床应用。免疫疗法有多种形式,其中一些使用经过基因改造的免疫细胞,这些免疫细胞注入病人体内后有潜力寻找并杀死癌细胞,因此也被称为活药物。

此外,CRISPR还被用来寻找和确认新的药物靶点。专家们还认为,它会成为现代农业科技中作物育种等方面的一个重要工具。

中国科学家已经开展了基因编辑治疗肺癌的试验,而瑞士诺华公司、美国风筝制药公司与朱诺治疗公司是CAR-T疗法的领头羊。今年7月,美国食品和药物管理局专家委员会一致建议,批准诺华的一种CAR-T疗法,以用于治疗复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病,为美国批准首个基因疗法铺平道路。

目前,全球有大量研究团队正使用基因编辑技术推进基因疗法,多个以CRISPR技术为基础的初创公司正向临床应用努力,很多制药巨头也参与进来。美国再生医学联盟的统计显示,仅今年第一季度,全球基因疗法领域投资超过10亿美元。

基因编辑也有望在艾滋病治疗领域大放异彩。抗逆转录病毒疗法的普及大大延长了艾滋病病毒携带者的寿命,但不能治愈艾滋病。现在,基因编辑让人们看到了根治艾滋病的希望。多家实验室正从事基因编辑治艾滋病的研究,已有研究团队有效剔除了一种人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒。

相关文章