最新的调查表明基因与唐氏综合症受损的记忆有关,靶向关键基因可能有助于导致唐氏综合症治疗

利用来自干细胞的脑细胞和21号染色体的额外拷贝,科学家们开发了3D脑类器官模型,类似于早期发育的人类大脑。他们还开发了小鼠脑模型,在小鼠出生后一天内将干细胞衍生的人脑细胞植入小鼠大脑。他们发现抑制性神经元

发表在《干细胞研究》上的这项研究试图了解潜在的兴奋性和抑制性神经传递失衡的潜在机制,这可能是DS患者认知功能障碍的原因。

  • 使大脑功能平稳 –
    在两种模型中都过量产生,而成年小鼠的记忆受损。他们还发现OLIG2基因在这些效应中起关键作用,并且抑制它导致改善。

最新发表的研究结果表明,有一天可能可以通过治疗性地靶向出生前被称为OLIG2的关键基因来逆转与唐氏综合症(DS)相关的异常胚胎脑发育,并改善认知功能。

我们的研究结果表明,OLIG2基因可能是一种优秀的产前治疗靶点,能够逆转胚胎大脑的异常发育,重新平衡大脑中的两种神经元

该团队使用hiPSC创建了两个不同的实验模型三维(3D)脑类器官模型和体内嵌合小鼠脑模型。

根据罗格斯大学领导的研究,在出生前针对关键基因有朝一日可以通过逆转胚胎大脑异常发育和改善出生后认知功能来帮助治疗唐氏综合症。

DS是一种与轻度或中度智力障碍相关的染色体疾病,会影响各个年龄段,种族和经济状况的人。DS患者随着年龄的增长,其认知能力通常会逐渐下降。这种情况最常见由21三体性引起-一个人拥有三个21号染色体的副本,而不是两个副本。

  • 兴奋和抑制,健康的平衡至关重要 –
    以及改善产后认知功能,新不伦瑞克罗格斯大学细胞生物学和神经科学系助理教授彭江说。

我们与Jiang进行了交谈,以查明为什么使用hiPSC来研究DS大脑发育:这些干细胞[hiPSC]在适当的分化条件下具有分化为大脑中任何类型细胞的能力。DS
hiPSC及其神经衍生物具有人类21号染色体的额外副本,为我们提供了了解DS疾病机理和确定治疗靶标的强大工具。

相关文章